FDA Amerika Serikat mengumumkan bahwa pihaknya telah menyetujui penggunaan Galafold (migalastat) sebagai obat medis oral pertama untuk perawatan penyakit Fabry. Penyakit Fabruy merupakan penyakit keturunan yang termasuk langka namun sangat serius yang diakibatkan oleh penumpukan sejenis lemak yang disebut dengan globotriaosylceramide (GL-3) pada pembuluh darah, ginjal, jantung, saraf, dan organ lainnya. Selama ini pengobatan penyakit Fabry dilakukan dengan memberikan enzim tertentu sebagai pengganti enzim alpha-galactosidase A yang dapat mencegah penumpukan lemak globotriaosylceramide (GL-3). Namun dengan disetujuinya Galafold, maka pemberian enzim pengganti itu tidak diperlukan lagi.
Penyakit Fabry disebabkan oleh mutasi pada gen alpha-galactosidase A (GLA) yang terletak pada kromosom X. Diperkirakan penyakit Fabry tipe klasik (paling parah) menimpa 1 dari 40 ribu pria di seluruh dunia. mereka yang menderita penyakit ini akan mengalami penyakit ginjal progresif, hipertrofi (pembesaran) jantung, aritmia jantung, stroke, bahkan kematian dini.
Uji coba keefektifan Galafold dilakukan selama enam bulan, uji klinis plasebo terkontrol pada 45 orang dewasa penderita penyakit Fabri. Pada uji coba itu, pasien mengalami pengurangan pembentukan lemak globotriaosylceramide (GL-3) di pembuluh darah ginjal (dengan pengukuran sampel biopsi ginjal) dibandingkan dengan mereka yang diberi plasebo. Keamanan Galafold juga diuji dalam empat uji klinis dengan total sampel 139 pasien. Hasilnya, efek samping yang ditemukan adalah sakit kepala, iritasihidung dan tenggorokan (nasopharyngitis), infeksi saluran kemih (ISK), mual, dan demam (pireksia).
Penggunaan Galafold disetujui untuk kondisi yang serius dimana manfaat yang diberikan jauh lebih besar dari risikonya dan terbukti bahwa obat itu memberikan efek positif bagi pasien.
Galafold memiliki nama generik migalastat yang dikembangkan oleh Amicus Therapeutics. Galafold akan bersaing dengan obat Fabrayzime (agalsidase beta) produksi Sanofi yang juga digunakan untuk terapi penyakit Fabry. Bedanya jika Fabrazyme bekerja dengan cara memasukkan enzim pengganti alpha-galactosidase A, Galafold mengikat enzim alpha-galactosidase A untuk memecah lemak globotriaosylceramide (GL-3).
Daftar pustaka:
- Amicus Therapeutics receives U.S. approval for Fabry disease drug. https://www.reuters.com/article/us-amicus-fda/amicus-therapeutics-receives-us-approval-for-fabry-disease-drug-idUSKBN1KV2D5. Diakses 15 Agustus 2018.
- Amicus Receives First FDA Approval For Fabry Disease Treatment In 15 Years. https://seekingalpha.com/article/4198384-amicus-receives-first-fda-approval-fabry-disease-treatment-15-years. Diakses 15 Agustus 2018.
- FDA Approves Galafold for Fabry Disease in Adults. https://www.managedcaremag.com/news/20180813/fda-approves-galafold-fabry-disease-adults. Diakses 15 Agustus 2018.
- FDA Approves Galafold. https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-galafold-migalastat-fabry-4797.html. Diakses 15 Agustus 2018.
- Fabrazyme. https://www.drugs.com/fabrazyme.html. Diakses 15 Agustus 2018.